05 Aug 2025

Tempi e costi per lo sviluppo di un farmaco o di un vaccino

Come nasce un farmaco?
Quali sono i tempi di sviluppo di un farmaco o vaccino?
In cosa consistono i Clinical Trial?

Scopriamo insieme i processi e le diverse fasi di sviluppo di un nuovo farmaco.

Immagina di avere tra le mani una scoperta rivoluzionaria: una molecola che potrebbe curare una malattia finora senza soluzioni. Sembra l’inizio di un film – e in un certo senso lo è. Ma il finale di questa storia, che parte da un’idea in laboratorio e arriva (forse) fino agli scaffali della farmacia, è tutt’altro che scontato.

Sviluppare un farmaco oggi significa intraprendere un viaggio lungo oltre dieci anni, con costi che possono superare i 2 miliardi di dollari per ogni singola molecola approvata. E tutto questo senza alcuna certezza del successo.

Secondo Deloitte, nel 2024 portare un farmaco sul mercato costa in media 2,23 miliardi di dollari. Ma c’è di più: solo 1 molecola su 5.000 arriva effettivamente a essere testata sull’uomo, e di queste, appena il 10% sopravvive a tutte le fasi cliniche per ottenere il via libera finale.

Nel frattempo, ogni giorno, team di ricerca in tutto il mondo studiano, testano, riformulano, spesso senza sapere se quell’intuizione iniziale si trasformerà in una cura reale.

Le fasi dello sviluppo di un farmaco: dalla ricerca preclinica ai Clinical Trial

Il percorso di un farmaco parte dalla fase preclinica. Qui, la molecola viene osservata e studiata in vitro, su cellule e poi testata su animali da laboratorio. In questa fase si valuta la sicurezza e la potenziale efficacia.

È un momento delicato, dove il confine tra progresso e responsabilità etica è sottile: negli ultimi anni, l’uso di animali è stato ridotto grazie a tecnologie alternative, come colture di tessuti umani o modelli digitali.

Se viene superata la fase iniziale, quella preclinica, il farmaco entra nei Clinical Trials, la sperimentazione clinica sull’uomo. Questo processo si articola in quattro fasi.

FASE ZERO

Una singola dose del farmaco – inferiore a quella necessaria per fornire il trattamento terapeutico – è somministrata a un piccolo gruppo di soggetti sani (10-15) per valutare l’effetto e la tollerabilità del farmaco sull’organismo.

FASE 1

In questa fase il farmaco è somministrato ad un gruppo più esteso di soggetti sani (20-80) per dare una prima valutazione della sicurezza del farmaco, determinarne i dosaggi e identificarne gli effetti collaterali. Per farmaci destinati a malattie gravi, le sperimentazioni in fase 1 possono essere condotte direttamente su soggetti affetti dalla patologia per cui il farmaco e stato concepito.

FASE 2

Una volta dimostrato che i livelli di tossicità del farmaco sono accettabili relativamente al beneficio atteso, si passa al trial di fase 2, in cui il farmaco è somministrato su 100-300 pazienti reali, affetti dalla malattia target. Qui si valutano efficacia terapeutica e sicurezza su scala più ampia.

FASE 3

Nella fase 3 del trial clinico, la sostanza medicinale viene somministrata a 1000-3000 soggetti per confermare l’efficacia terapeutica, facendo il confronto con terapie già esistenti. Si raccolgono dati a lungo termine e, spesso, si usa il metodo randomizzato in doppio cieco: né medico né paziente sanno quale trattamento è stato somministrato.

Se il farmaco supera tutte le prove di sperimentazione clinica di fase 3, i dati vengono raccolti in un dossier che viene sottoposto all’autorità di regolamentazione del mercato – AIFA in Italia, EMA o FDA – per richiedere l’approvazione del nuovo farmaco e l’autorizzazione alla commercializzazione. Un passaggio fondamentale che può richiedere mesi o anni di revisione.

Intelligenza Artificiale e innovazione nello sviluppo farmaceutico

Oggi la corsa allo sviluppo è spinta da nuove tecnologie. L’intelligenza artificiale è già usata per selezionare molecole promettenti, simulare reazioni chimiche, persino per progettare studi clinici su misura. Alcune aziende stanno sperimentando “fabbriche automatizzate” in grado di formulare e testare farmaci in ore invece che mesi.

Tutto questo potrebbe tagliare tempi e costi anche del 50% nei prossimi anni. Ma nonostante il progresso tecnologico, il cuore del processo resta sempre lo stesso: curare i pazienti.

Il mercato farmaceutico nel 2025: trend, settori in crescita e nuove sfide

Nel solo 2023 sono state approvate 69 nuove sostanze attive, con un incremento del 10% rispetto al 2022. I segmenti in maggiore crescita includono:

• Farmaci antiobesità: attesi oltre 200 miliardi di dollari di mercato entro il 2030
• Oncologia: focus su terapie personalizzate e immunoterapia
• Malattie cardiovascolari e genetiche
• Nuove terapie PCSK9 per il colesterolo

Questi trend indicano una crescente specializzazione della ricerca, guidata da una domanda globale sempre più esigente.

Dietro lo sviluppo di un farmaco: ricerca, etica e impatto umano

Ogni farmaco che arriva in farmacia è il risultato di un percorso lungo, incerto e multidisciplinare. È fatto di intuizioni scientifiche, test rigorosi, errori, ripartenze, etica, tecnologia, pazienti, speranze.

Non tutti i progetti arrivano a destinazione. Ma ognuno di essi contribuisce, anche solo con un frammento di conoscenza, a costruire il futuro della medicina.

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